Ugrás a tartalomhoz Lépj a menübe
 


SAJÁT CSONTVELŐI ŐSSEJTEKKEL JAVÍTHATÓ A SZKLERÓZIS MULTIPLEX KORAI FORMÁJA

Az immunrendszer "újraindításával" értek el reménykeltő sikereket amerikai kutatók a szklerózis multiplex nevű idegrendszeri megbetegedés kezelésében: ez az első olyan klinikai vizsgálat, amelyben sikerült visszafordítani az idegrendszeri funkcióvesztést. A betegség saját vérképző őssejtekkel végzett transzplantációs kezeléséről Dr. Komoly Sámuel professzort, a Pécsi Tudományegyetem Neurológiai Klinikájának vezetőjét kérdeztük.

A BETEGSÉG KORAI STÁDIUMÁBAN VISSZAFORDÍTHATÓ A KÁROSODÁS

A szklerózis multiplex (SM) Európában és Észak-Amerikában a fiatal felnőtt lakosság körében leggyakrabban előforduló, mindmáig gyógyíthatatlan krónikus gyulladásos idegrendszeri megbetegedés. Magyarországon ma körülbelül 7000 szklerózisos beteg él és évente 3-500 új pácienst diagnosztizálnak. A betegség nők között kétszer olyan gyakori, mint a férfiaknál, és leggyakrabban a 20. és a 40. életév között jelentkezik először. A betegség az esetek nagyjából 70 százalékában autoimmun eredetű, vagyis a beteg saját védekező rendszere támadja meg a központi idegrendszert. Az idegrostok zsírokból és fehérjékből álló védőborítását (mielinhüvely) ilyenkor az agyban és a gerincvelőben található fehérvérsejtek (T-sejtek) pusztítják el. Az idegrendszeri károsodás az érzékelés megváltozását, látási és járási zavarokat, bénulásokat és krónikus fáradtságot okoz.

A chicagói Northwestern Egyetem kutatói új közleményükben arról számoltak be, hogy a SM "relapszáló-remittáló" (romló-javuló) fajtájának korai szakaszában szenvedő betegek döntő többségénél javulást hozott a kórkép újfajta, csontvelősejtes kezelése. Az SM ezen fázisában a tünetek csak időlegesen jelentkeznek és részben még visszafordíthatók. A hirtelen rosszabbodással járó úgynevezett "shub"-okat lassú javulást hozó hosszabb időszakok követik. A betegség megjelenésétől számított 10-15. évben viszont a legtöbb beteg előrehaladott SM állapotba kerül, ami fokozatos, de visszafordíthatatlan idegrendszeri károsodást jelent. A Dr. Richard K. Burt vezette klinikai vizsgálatra olyan pácienseket választottak ki, akik a hagyományos béta-interferonos kezelésre nem reagáltak, vagyis a kezelés ellenére a vizsgálatot megelőző évben két hirtelen rosszabbodó fázison is átestek. Az eljárás során a betegek csontvelőjét eltávolították és lefagyasztották, ezután a szokásosnál kíméletesebb kemoterápiával elpusztították immunrendszerük T-sejtjeit. Miután ez megtörtént, a betegek szervezetébe visszaültették saját csontvelőjük vérképző őssejtjeit. A 21 kezelt beteg közül tizenhétnek javult az állapota, ami az idegrendszeri funkcióvesztés fokozatait jelölő skálán (expanded disability status scale: EDSS) legalább egy pontos javulást jelentett. A vizsgálatban való részvétel ideje alatt, ami átlagosan 3 évig tartott, egyetlenegy beteg állapota sem rosszabbodott - olvasható a Nature hírportálján.

"Ez az első olyan klinikai vizsgálat, amelyben a szklerózis multiplex által okozott idegrendszeri funkcióvesztés visszafordításáról számolhatunk be" - mondta Burt, hozzátéve, hogy a betegség előrehaladott állapotában a kezelés nem alkalmazható sikerrel. Ennek oka, hogy a csontvelői sejtek képesek ugyan az immunrendszert "újrastartolni", nem képesek viszont az erősen károsodott mielinhüvelyeket újra felépíteni. Az SM kezelésére korábban is alkalmazták a leukémia esetén már bevált módszert, melynek során a kemo- és sugárterápiával elpusztított immunrendszer helyére nem saját, hanem donor csontvelőt ültetnek be. Az ilyen technikák sokszor hatékonyak, de súlyos mellékhatásokkal is járhatnak, sőt halálos kimenetelűek is lehetnek. Burt saját módszerének halálozási arányát 1 százalék alattira becsüli. Összehasonlításképpen: az egyik korábbi SM gyógyszer ezerből egy esetben okozott súlyos vírusfertőzést. Ezt a rizikót a gyártó már olyan nagynak tartotta, hogy kezdetben visszavonta a szert, ami jelenleg csak szigorú engedélyeztetési eljárás mellett hozzáférhető.

Burt elismerte, hogy a klinikai vizsgálat nem foglalt magába kontrollcsoportot és a páciensek száma is nagyon alacsony volt, ezért jelenleg egy szélesebb körű vizsgálat előkészítésén dolgozik. Kezelését nem gyógyításnak, hanem "a betegség természetes lefolyásába történő beavatkozásnak" nevezte. A módszer jövője szempontjából alapvető fontosságú, hogy a nagyobb betegszámú klinikai vizsgálat eredményei is kedvezőek legyenek. Patricia O'Looney, a New Yorki Nemzeti Szklerózis Multiplex Társaság (National Multiple Sclerosis Society) alelnöke elismerte, hogy az eredmények nagyon ígéretesek, de rámutatott a transzplantációs technikák veszélyeire, valamint arra, hogy a klinikai vizsgálat még csak kezdeti stádiumban van.

ORVOSSZAKÉRTŐ A SZKLERÓZIS MULTIPLEX ŐSSEJTBEÜLTETÉSES KEZELÉSÉRŐL

Dr. Komoly Sámuel professzor, a Pécsi Tudományegyetem Neurológiai Klinikájának vezetője és a Magyar Neurológiai Szakmai Kollégium elnöke az [origo] kérdésére elmondta, hogy a Szakmai Kollégium hivatalos állásfoglalása most készül, annyit azonban elárult, hogy a beavatkozást bizonyos körülmények között elfogadhatónak, illetve mérlegelhetőnek tartják. A beavatkozás elvégzéséhez azonban még nem áll a transzplantációs orvoscsoportok rendelkezésre nemzetközi neurológus vagy az SM társaság által közzétett, pontos klinikai javallatot (indikációt) ismertető ajánlás. Eddig világszerte körülbelül 400 beteg őssejtkezelési eredményeit publikálták, de a klinikai tanulmányok nagy része - mint ahogyan a fenti előzetes tanulmány is - nem vizsgált kontrollcsoportot, és a beavatkozás elvégzése után legfeljebb csak három évig követte nyomon a betegek állapotát.

Dr. Komoly rámutatott, hogy a beavatkozás fokozott kockázattal jár és akár halálos kimenetelű is lehet. Hangsúlyozta, hogy a szklerózis multiplexet hagyományosan az autoimmun betegségek körébe sorolják, de az utóbbi évtized kutatásai arra utalnak, hogy az esetek becsülhetően mintegy 30 százalékában mégsem autoimmun eredetű a megbetegedés. Ilyen esetekben az immunrendszer "újrastartolásával" természetesen nem érhető el javulás. A helyzetet bonyolítja, hogy nincs olyan diagnosztikai módszer, amellyel egyértelműen megállapítható lenne, hogy az adott páciensnél a betegség autoimmun fajtájával állnak-e szemben.

A SM romló-javuló formájában a betegség aktivitása - az esetek többségében - a ma törzskönyvezett gyógyszerekkel jelentősen mérsékelhető. Ezek a gyógyszerek képesek csökkenteni a hirtelen rosszabboddást hozó "shub"-ok számát, ezáltal lassítják a tünetek elhatalmasodását. A fentiek mérlegelésével a saját vérképző őssejtekkel végzett transzplantációs beavatkozást akkor tartja elfogadhatónak a Szakmai Kollégium, ha úgynevezett "relapszáló-remittáló" (romló-javuló), vagy "relapszáló-progresszív" (rosszabbodó fázisokkal jelentkező és folyamatos állapotromlással járó) SM áll fenn, amely nem reagál a gyógyszeres kezelésre. Ilyen esetekben is csak akkor, ha fiatal, nem kerekesszékhez kötött betegekről van szó és a beteg, valamint a transzplantációs központ is felvállalja a beavatkozás kockázatát. Dr. Komoly elmondta, nincs tudomása arról, hogy Magyarországon végeztek volna már ilyen beavatkozást SM-ben szenvedő betegen.

A Szakmai Kollégium javasolja, hogy mindig a beteget kezelő SM-centrum orvosa tegyen ajánlást a beavatkozás elvégzésére, melyet egy háromtagú, az SM-centrumok szakértői közül a Szakmai Kollégium által felkért ad hoc bizottság is véleményezzen (Magyarországon jelenleg 28 szklerózis multiplex centrum működik).


A SZKLERÓZIS MULTIPLEX EGY BETEG SZEMSZÖGÉBŐL

A betegség lefolyásáról Z. Mártával (34) beszélgettünk, aki a szklerózis multiplex relapszáló-remittáló formájában szenved.

Milyen tünetekkel jelentkezett a betegség?

Egy négy évvel ezelőtti decemberi reggelen arra ébredtem, hogy az egyik kisujjam teljesen elzsibbadt és nagyon fázom, aztán a nap folyamán a zsibbadás egyre terjedt, a fejem kivételével estére már a teljes fél testem zsibbadt volt.

Ez elég ijesztően hangzik, nem ijedt meg nagyon?

Nem vagyok egy ijedős fajta, gondoltam elaludtam valamimet, meg abban az időben egy kicsit túlhajtottam magam, úgy gondoltam, biztos kifáradtam. Négy nap múlva elmentem a háziorvosomhoz, akit egyébként az ezt megelőző nyolc évben összesen kétszer láttam. Ez elég érdekes látogatás volt, és visszatekintve nagyon fel is dühített, mert az orvos azt mondta, biztos egy kicsit hisztérikus alkat vagyok, meg persze hipochonder, és azt javasolta sportoljak többet és különösen ajánlotta az úszást. Nos, ezt már akkor is kicsit furcsállottam, mert mindig is sokat sportoltam, ezt látni lehetett rajtam, de azért megfogadtam a tanácsot, és elmentem uszodába. A medencében azonnal éreztem, hogy a hideg víz csak erősíti a zsibbadást, és nagyon nem esett jól a dolog.

És ezután kihez fordult?

Gondoltam, majdcsak jobb lesz, de miután a fél testem még két hét elmúltával is zsibbadt, úgy döntöttem, megpróbálok az interneten egy kicsit a tünetek alapján utánanézni. Rémes dolgokról olvastam, annyit sikerült kibogarásznom, hogy valószínűleg idegrendszeri probléma okozza a tüneteket, ezért bejelentkeztem egy ideggyógyász magánrendelésére. Ő megvizsgált és elmondta, hogy a tüneteim alapján sokféle betegség szóba jöhet, a diagnózis felállításához még néhány vizsgálatra feltétlenül szükség van. Aztán rögtön másnap fel is hívott, hogy december 22-ére sikerült az MR vizsgálatra időpontot kapnia. Akkor még nem tudtam, hogy ez gyakorlatilag fénysebességet jelent, mások hónapokat várnak egy MR vizsgálatra, az ideggyógyász viszont nyilván tudta, hogy itt valami komolyabb dologról van szó, ezért próbált minél korábbi időpontot szerezni. Aznap szerencsére nem volt időm a lelet eredményeit az internet segítségével megfejteni.

December 23-án a lelettel ismét felkerestem a neurológust, aki közölte, hogy jó és rossz híre is van számomra. A jó hír az volt, hogy nincsen gerincdaganatom és agyvérzésem sem. A rossz hír, hogy valószínűleg szklerózis multiplex (SM) betegségem van. Ezzel a betegséggel "öndiagnosztizálásom" idején valahogy nem találkoztam az interneten, de rögtön eszembe jutott, hogy eddig csak egy volt tanáromról hallottam, hogy ebben a betegségben halt meg. A doktornő elmondta, hogy ez egy autoimmun, idegrendszeri, nem halálos megbetegedés, és ha szerencsém van akkor az SM úgynevezett "relapszáló-remittáló" típusában betegedtem meg, amely időnként olyan "shub"-okkal (romlásokkal) jelentkezik, mint amilyet éppen akkor átéltem. Elmondta, hogy a shub okozta tünetek eleinte teljesen visszahúzódhatnak néhány hét vagy hónap alatt, később azonban az érintett funkciók és képességek a "shub"-ok közötti időben sem képesek már teljesen normalizálódni. Karácsonyra való tekintettel, valamint azért, mert még nem volt teljesen egyértelmű a diagnózisom (SM megbetegedésről definíció szerint akkor beszélnek a szakemberek, ha a páciens egy éven belül két shubon is átesik), nem küldött azonnal három napos kórházi infúziós szteroid-kezelésre, hanem tabletta formájában kellett 2 hét alatt 3000 milligramm szteroidos gyulladáscsökkentőt beszednem.

Ez óriási adagnak hangzik, nem voltak súlyos mellékhatásai?

Dehogynem, szörnyű volt, arcomon pattanás pattanás hátán, naponta két-három órát bírtam aludni, síró- és nevetőgörcseim szinte egymást váltották. Kiszámíthatatlan és idegbeteg voltam, nagyon lefogytam.

Közben az egyik budapesti SM központba kerültem, de addigra persze már mindent elolvastam az interneten a betegségről és rendesen meg voltam ijedve. Kezelőorvosom igyekezett azzal megnyugtatni, hogy csak akkor egyértelmű a diagnózis, ha egy éven belül két shub is jelentkezik. Aztán "jó" tanácsokkal látott el a mindennapokra: ne járjak szoláriumba, kerüljem az extrém meleg illetve hideg helyeket, ne kapjak oltást, ha lázam van, azonnal csillapítsam, maximum 80 százalékon pörgessem magam, spóroljak az energiámmal. Nagyon rossz volt, hogy le kellett mondanom egyiptomi nyaralásomat, az egzotikus országok látogatása is a tiltólistára került, nehogy az idegen vírusok és baktériumok támadása immunrendszeremet ismét önmaga ellen irányítsa.

És közben mi történt a zsibbadással? Milyen kezelést kapott ezután?

A testemről három hónap alatt húzódott vissza, a kezemen viszont csak másfél év elteltével múlt el. Közben mély depresszióval küszködtem, pszichológushoz nem mentem, nem akartam - a mellékhatások miatt - erre is gyógyszert szedni. Aztán volt egy idő, amikor minden este elmentem valahová: futni, tornázni, gondoltam, nincs is semmi bajom, majd én megmutatom, hogy mindent kibírok. Reménykedtem, hogy én leszek az az egy az ezerből, akinek mégsem SM-e van. De nyolc hónap után jött a második shub. Ugyanolyan volt mint az első. Akkor négy év szünet után újra rágyújtottam, azóta sem hagytam abba. Nem akartam az infúziós szteroid-kezelést megkapni, nagyon elkeserített, ha arra gondoltam, hogy 6-8 ilyen kezelés és tönkremegy a májam, a csontjaim. ACTH-kúrával a saját kortikoszteroid képzésemet serkentették. A zsibbadás egy hónap alatt húzódott vissza.

A naponta beadott béta-globulin injekciók miatt a nyirokcsomóim nagyon megduzzadtak, így orvosom a kezelés leállítása mellett döntött. Ezután én is az interferonos kezelést kaptam, ami heti egy izomba adott injekciót jelent. Jól voltam, már arról beszéltünk a kezelőorvosommal, hogy esetleg le is állíthatnánk a kezelést, mert 2 évig nem volt shub-om. Azt hittük, hogy mégis a betegség úgynevezett benevolent (jóindulatú) fajtájával van dolgunk. Aztán jöttek a szakvizsgáim, fáradt voltam és kialvatlan, mindhárom szakvizsga után egy-egy hónappal látóideg-gyulladást kaptam.

Ez újabb shubokat jelentett?

Igen, és mindegyikre megkaptam az infúziós szteroidkúrát, de nem voltam hajlandó a kórházban éjszakázni, minden este hazamentem.

Milyen az a látóideg-gyulladás?

Ilyenkor a látótér jó része kiesik, tehát alig láttam valamit, azt is csak fekete-fehérben. De végig dolgoztam, bár írni gyakorlatilag nem tudtam. Ha otthon maradtam volna, és egész nap azt próbálgatom, hogy látok-e már, és azon gondolkodom, hogy fogok-e még rendesen látni, biztosan belebolondulok vagy öngyilkos leszek.

Most hogy van, vannak állandósult tünetei?

Tavaly májusban múlt el az utolsó látóideg-gyulladásom, azóta csak néha vannak apró tünetek, jelek. Néha én is krónikus fáradtsággal küszködöm, ez azt jelenti, hogy gyakorlatilag a konyháig nem tudok elmenni.
Szerencsére van autóm és el tudok menni dolgozni - gyalog nem tudnék. A krónikus fáradtság sok SM-es beteg életét nehezíti meg, emiatt például könnyen kieshetnek a munkából.

Valószínüleg tényleg lehet abban a tanácsban valami, hogy az ember próbálja tartalékolni az erejét, és ne 200 százalékos teljesítményt várjon el magától.
Hogy látja ezt? A három szakvizsga és a három látóideg-gyulladás nem bizonytalanította el egy kicsit?

De, természetesen. Bár éppen most vágtam bele egy posztgraduális képzésbe és múlt héten fejeztem be az első vizsgaidőszakomat, ez már nem lesz akkora megterhelés, és csak két év múlva lesz az államvizsga.

Mi a véleménye a szklerózis multiplex betegség őssejtterápiás kezeléséről?

Engem ez annyira nem lelkesített fel, egyrészt mert őssejtek beültetéséről már évek óta jönnek hírek, másrészt meg mire ebből a gyakorlatban alkalmazott terápia lesz, én már lehet, hogy nyugdíjas leszek. Egyébként a SM kutatásokról laikusként az a véleményem, hogy a vizsgálatok ezerfelé futnak, nem igazán látom a közeli gyógyszeres áttörés reményét, mind a mai napig nincsen olyan gyógyszer, ami legalább megállítaná a betegség kifejlődését, a meggyógyításról nem is szólva. A mostani gyógyszerek ugyanis csak lassítani képesek a lefolyást, azt is csak sok mellékhatás mellett. /Forrás: origo] egészség/

(Na, haladunk végre... elfelejtjük bizonyos "híres szakemberek" nem is túl régi fanyalgásait az őssejtekkel és más egyebekkel kapcsolatban, amikről azóta kiderült, hogy nagyon is hasznosak. Még ott nem tartanak, hogy nem csak korai stádiumban fordítható vissza a károsodás és nem csak őssejtekkel... Mellesleg, amikor krónikus fáradtság és pontos időre jelentkező láz formájában elsőként mutatkoztak meg a tüneteim, egyes orvosok engem is hülyének néztek, és munkaundorosnak tituláltak... ÉLJEN AZ ORVOSI TUDÁS!)